Mới đây, thông tin loại thuốc thứ hai dành cho bệnh Alzheimer sắp được phê duyệt gây xôn xao trong dư luận. Việc hợp pháp hóa loại thuốc mới này đánh dấu một bước chuyển lịch sử trong quá trình điều trị căn bệnh Alzheimer. Được biết, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) dự kiến sẽ phê duyệt thuốc điều trị dành cho bệnh nhân giai đoạn đầu mắc bệnh Alzheimer có tên là Leqembi (lecanemab) trong năm nay.

Leqembi do các nhà nghiên cứu Hãng dược phẩm Eli Lilly của Mỹ phát triển. Loại thuốc thứ hai này sẽ ra mắt thị trường với tên thương hiệu Eli Lilly's Donanemab. Theo công bố, Leqembi có thể làm chậm quá trình giảm nhận thức, mất trí nhớ và khả năng thực hiện các công việc hàng ngày ở bệnh nhân Alzheimer. Loại thuốc đầu tiên thuộc nhóm này được phê duyệt vào năm 2021 là Aduhelm. 

Mỹ dự kiến phê duyệt thuốc Leqembi dành cho bệnh nhân mắc Alzheimer trong năm nay. 

Kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 được công bố tại Hội nghị Quốc tế của Hiệp hội Alzheimer cho thấy Donanemab có khả năng trì hoãn sự tiến triển của bệnh. Hãng dược phẩm Eli Lilly tiết lộ rằng, họ đã hoàn thành việc trình lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về loại thuốc này và dự kiến ​​sẽ được hợp pháp hóa vào cuối năm nay. Đồng thời, họ cũng tiến hành thử nghiệm để các bệnh nhân có thể ngừng sử dụng thuốc nếu đã loại bỏ đủ lượng amyloid khỏi não của họ.

Alzheimer là bệnh lý về não, tác động trực tiếp đến trí nhớ và gây tử vong. Số ca mắc Alzheimer đang tăng nhanh trên khắp thế giới.

Một giả thuyết đặt ra rằng việc điều trị bệnh Alzheimer bằng các loại thuốc làm sạch amyloid sẽ mang lại kết quả tốt hơn và Skovronsky - người đứng đầu bộ phận nghiên cứu khoa học của hãng dược phẩm Eli Lilly khẳng định thử nghiệm Donanemab đã chứng minh điều đó. "Chúng tôi có thể xem xét những người bị suy giảm nhận thức nhẹ (MCI) là giai đoạn sớm hơn, so với bệnh Alzheimer nhẹ và bệnh Alzheimer trung bình. Và thuốc có tác dụng ở cả ba nhóm, nhưng tác dụng mạnh nhất sớm nhất ở những bệnh nhân MCI", Skovronsky giải thích. 

Không những vậy, họ còn đưa ra các giả thuyết cho thấy sự hiệu quả tương tự khi phân tách các bệnh nhân theo độ tuổi. Những người dưới 75 tuổi, thuộc nhóm thấp/trung bình, bệnh phát triển chậm hơn so với những người 75 tuổi trở lên. Thống kê cho thấy 48% trên thang điểm iADRS đối với bệnh nhân trẻ tuổi trong khi đối với nhóm Những người lớn tuổi hơn là 25%. Lilly cũng đang tiến hành thử nghiệm ở những bệnh nhân chưa có triệu chứng của bệnh Alzheimer để xem xét kết quả. Leqembi được cân nhắc sử dụng trong phòng ngừa ở những người có nguy cơ cao mắc bệnh Alzheimer.

Thuốc Leqembi (Donanemab) được coi là đột phá vượt bậc trong ngành y tế. 

Bên cạnh những lợi ích trên thì Leqembi cũng gây nhiều tranh cãi về độ an toàn và hiệu quả. Mối lo ngại lớn nhất về an toàn là sưng hoặc chảy máu não thường thấy trên MRI, liên quan đến amyloid hoặc ARIA. MRI là chỉ định thường quy khi nghi ngờ bệnh Alzheimer, để đánh giá teo não, đặc biệt phát hiện teo thùy thái dương trong trong chẩn đoán bệnh Alzheimer giai đoạn sớm. Trong khi đó, ARIA là sự khác biệt bất thường được thấy trong hình ảnh cộng hưởng từ não (MRI) của bệnh nhân Alzheimer. Donanemab có tỷ lệ ARIA ở cả hai loại là 37%, so với 15% ở bệnh nhân dùng giả dược. Trong thử nghiệm Giai đoạn 3 của Leqembi, 22% bệnh nhân bị ARIA thuộc một trong hai loại, so với 10% ở nhóm giả dược. Ba trường hợp tử vong gần đây đã được báo cáo trên các phương tiện truyền thông là do sưng não và xuất huyết vi mô.

Sau khi công bố Leqembi, mạng xã hội xuất hiện sự tranh cãi gay gắt giữa các nhà nghiên cứu, với một số ý kiến ​​cho rằng loại thuốc này không nên cho phép sử dụng rộng rãi. Tiến sĩ Lawrence Honig, giáo sư thần kinh học tại Trung tâm Y tế Irving thuộc Đại học Columbia lập luận rằng "không có một thực tế về mặt khoa học và y tế nào khi nghĩ rằng quá trình Alzheimer sẽ dừng lại sau 6 đến 18 tháng điều trị bằng kháng thể". Ông nói với CNN: "Alzheimer là một bệnh mãn tính liên quan đến sự tích tụ dần dần các dạng amyloid beta trong não. Không có khả năng việc loại bỏ các mảng bám trong vài tháng sẽ ngăn quá trình bệnh tiến triển". 

Leqembi dự kiến sẽ có giá thành cao khoảng 26.500 USD mỗi năm. Sự phê duyệt của FDA đã mở ra phạm vi bảo hiểm Medicare rộng hơn. Nhưng các nhà nghiên cứu đã lưu ý rằng một số bệnh nhân vẫn có thể phải tự trả những chi phí lớn cho các phần điều trị hoặc xét nghiệm đi kèm mà bảo hiểm không chi trả. Hiện tại, Lilly vẫn chưa tiết lộ định giá của Donanemab.

Các nhà nghiên cứu cho rằng những ca tử vong trong thử nghiệm có thể là do điều trị bằng kháng thể. Tuy nhiên, công ty dược phẩm cho biết các trường hợp tử vong không liên quan đến Leqembi và tất cả thông tin bệnh nhân đã được tiết lộ cho FDA trước khi thuốc được phê duyệt. Trái ngược với luồng ý kiến trái chiều, gần 230 bác sĩ và nhà nghiên cứu đã ủng hộ việc phê duyệt thuốc. Họ cho rằng Leqembi không phải là thuốc chữa bệnh Alzheimer và nó có thể không hiệu quả với mọi bệnh nhân, nhưng nó là một bước tiến cơ bản trong điều trị căn bệnh hiện không có sự lựa chọn loại thuốc nào.

Nguồn: CNN.com

Tag: Thông tin sức khỏe Alzheimer Leqembi FDA Mỹ phê duyệt